研究院近年来产出了一批重要科研成果:在抗白血病药物、抗疟疾药物、抗老年痴呆和神经炎症药物,以及抗肺癌药物研发方面成绩突出,新型抗白血病1类新药GZD824、非小细胞肺癌1类新药ASK120067和治疗阿尔兹海默症1类新药AD16先后获得国家食品药物监督管理总局的临床试验批件。其中,新型抗白血病1类新药GZD824(耐立克)已于2021年11月24日获得上市批准,是我院建院以来第一个获批上市的1类新药;非小细胞肺癌新药ASK120067递交上市申请已获国家药品监督管理局药品评审中心受理;治疗阿尔兹海默症1类新药AD16已经完成I期临床研究。在干细胞领域,以“发现维生素C能提升诱导多能干细胞效率以及其表观遗传调控的作用机制,诱导多能干细胞由间充质—上皮转换机制驱动,超高速诱导体系建立,发现RNA调控染色质的新机制”等一批国际瞩目的成果为基础,为未来基于干细胞为基本治疗途径的再生医学拓展了良好的发展空间。在大动物模型方面,获得在生物医药领域有重要应用价值的人源化猪模型70余种,数量居世界首位。在流感病毒示踪、新型疫苗研制、铜催化、生物活性分子合成等领域也有一定的建树。同时,为克服我国科研仪器设备依赖进口的局面,已开发了一系列具有自主知识产权的适合自身科研工作需要的可产业化的科学设施设备。